EMA (Europska agencija za lijekove) krajem siječnja će najvjerojatnije potvrditi
svoje mišljenje iz rujna 2023. i preporučiti uklanjanje lijeka Translarna s tržišta, jedinog lijekac za liječenje Duchennove mišićne distrofije, koja je posljedica besmislene mutacije u distrofin genu.
Riječ je o rijetkoj bolesti, koja pogađa uglavnom mušku djecu, a ovom će odlukom stotine
pacijenata diljem Europe i njihovih obitelji biti bačeno u očaj. Ovime, naime, ostaju bez
jedinog lijeka kojeg trenutno imaju u smanjenju progresije bolesti, a jedina alternativa koja im preostaje je korištenje kortikosteroida koji izazivaju niz nuspojava i provođenje fizikalne
terapije.
“Naši dječaci samo žele hodati, a oni koji su već nažalost prikovani za kolica žele što
zdravije ruke, srce i pluća. Ako nam Europa uzme ovaj lijek, kao što se očekuje, našoj djeci
će biti oduzeta jedina nada u zaustavljanju progresije ove opake bolesti. Zato apeliramo na
hrvatske predstavnike iz HALMED-a, koji su dio tijela koje odlučuje o lijeku, pa i na samog
ministra zdravlja Vilija Beroša, da stanu uz hrvatske pacijente i podrže nas u našoj borbi za
ostanak lijeka na tržištu”, kaže Tina Vučković iz udruge DMD Hrvatska.
U Hrvatskoj imamo 7 obitelji čija djeca su podobna za korištenje Translarne i sve do jedne
uvjerile su se u pozitivne ishode lijeka, no EMA to nažalost nije prepoznala jer su se
fokusirali na samo jedan aspekt ishoda.
Na razini cijele Europe pokrenuta je i peticija za podršku pacijentima, a svi ljudi dobre volje
koji žele podržati dječake mogu je potpisati OVDJE.
Duchennova mišićna distrofija je najprogresivniji oblik mišićne distrofije koji se otkriva u
dječjoj dobi, a dovodi do progresivnog propadanja svih mišića u tijelu. Radi se o rijetkoj
genetskoj bolesti koja zahvaća 1 od 5 000 dječaka. S obzirom da se radi o progresivnoj
bolesti dječaci mogućnost samostalnog hoda gube u dobi između 10 i 12 godine, zatim
dolazi do slabljenja mišića u gornjem dijelu tijela, a s time i gubitak funkcije tog dijela tijela. U konačnici bolest zahvaća srce i mišiće za disanje.
Usporavanjem DMD-a produžavamo vrijeme mogućnosti samostalnog hoda za mlađe
dječake i očuvanje gornjeg dijela tijela za starije dječake. Za dječake koji su izgubili
mogućnost samostalnog hoda, važno je sačuvati što duže funkciju gornjeg dijela tijela, koja
im omogućava slobodu u obavljanju svakodnevnih aktivnosti, kao što su korištenje računala, vožnja invalidskih kolica, samostalno hranjenje, odlazak na toalet. Što su djeca duže pokretna to je i kasniji početak korištenja potpore za disanje, a to je značajno važno za svakodnevne aktivnosti.
“Kao roditelji dječaka s DMD-om svakodnevno smo svjedoci težine ove bolesti, što dobro
znaju i liječnici koji skrbe za naše dječake. Naše obitelji nakon godina učinkovite upotrebe
Translarne smatraju da je lijek siguran,jednostavan za korištenje i bez ozbiljnih nuspojava.
Također, su primijetili usporavanje pada funkcija kod svojih dječaka i učinkovito djelovanje
na srce i mišiće za disanje. Ne ostavljajte naše dječake bez ovog lijeka s kojim imamo dobra iskustva. Ako izgubimo Translarnu za koju smo se toliko dugo godina borili da nam je
odobre, preuzimamo rizik da ništa nismo učinili za dječake s Duchennom i ostavili ih bez
jedinog lijeka. Naši dječaci nemaju vremena za čekanje”, apelira Ivana Zrinjan iz DMD udruge.
